Infomaterial
Die Gentherapie
Gentherapie ist nicht einfach. Während einer solchen Behandlung werden krankmachende Gene ausgetauscht oder verändert. Das ist auch schon die größte Herausforderung während einer solchen Gentherapie: Einzelne Gene, die auf den Chromosomen liegen und für bestimmte Erbmerkmale verantwortlich sind, im gesamten Körper oder im relevanten Gewebe austauschen, ergänzen oder in ihrer Aktivität herab- oder heraufregulieren. Diese Methode ist in etwa vergleichbar mit der Modifizierung des Genoms eines Gewebes oder sogar des ganzen Körpers, welches jeden Menschen individuell und einzigartig macht und deshalb auch zu kontroversen ethischen Diskussionen führt.
Die einfachste der drei Möglichkeiten einer Gentherapie ist das Hinzufügen eines nicht vorhandenen oder Ersetzen eines defekten Gens. Dies geht transient, d.h. die Gene werden über Plasmide nur für kurze Zeit in die Zellen eingebracht und bleiben darin, solange ein Selektionsdruck angewendet wird, der nur die Zellen überleben lässt, die dieses Gen besitzen. Wenn der Druck entfernt wird, wird das Plasmid und damit die Gene wieder verstoßen. Eine andere Möglichkeit besteht darin, die neuen Gene stabil ins vorhandene Genom einzubauen, dabei bleiben sie für den Rest des zellulären Lebens vorhanden und aktiv und können fortwährend den Defekt korrigieren, ohne dass ein Selektionsdruck angewendet werden muss.
Gene in ein bestimmtes Gewebe einzubringen ist eine große Herausforderung. Dazu werden derzeit Viren verwendet, vor allem sogenannte adeno-assoziierte Viren (AAV). Das klingt auf den ersten Blick erstaunlich, denn Viren werden mit Krankheit verbunden und nicht mit Heilung. Tatsächlich ist es so, dass eine bestimmte Eigenschaft der Viren bei dieser Therapie von enormer Bedeutung ist. Viren sind nämlich in der Lage, Zellen zu infizieren, teilweise auch nur bestimmtes Gewebe, sie können also für die gewebespezifische Infektion genutzt werden. Mit der Infektion können sie das genetische Material für die Behandlung einer Krankheit, was sie mitbringen, in den Zellen freisetzen. So schafft man es die Gene auf eine äußerst schonende Art und Weise in die Zellen zu bringen. Krank wird man durch das Virus nicht, denn es ist so weit verändert, dass es sich nicht mehr vermehrt und auch keinen Schaden anrichten kann.
Es ist ebenfalls möglich die genetische Information zur Therapie von Krankheiten so zu designen, dass sie auch nur in einem bestimmten Gewebe aktiv ist, sodass sie nur dort etwas verändert, wo es notwendig ist. Wenn die genetische Information erst einmal in die Zelle gelangt ist, beginnt die zweite Herausforderung. Damit diese auch in der Zelle verbleibt muss sie in das Genom eingebaut werden. Dies geschieht über den Prozess der homologen Rekombination, den die Zelle selber abwickelt, weil sie denkt, sie habe genetische Informationen verloren und müsse diese wieder ins Genom integrieren. Dabei weist die neu eingebrachte genetische Information Ähnlichkeiten mit einem bestimmten Ort auf einem Chromosom im Genom auf. Wenn die Zelle diesen Bereich erkennt, fügt sie die neue genetische Information dort ein. Wenn nicht, wird das neue Genmaterial in der Zelle abgebaut. Das Problem dabei ist, dass dieser Prozess nicht immer gut funktioniert und das Genom von jedem Menschen anders ist. Das heißt, das neue genetische Material, das Viren in die Zelle eingeschleust haben, wird nicht immer an der gleichen Stelle eingefügt. An der falschen Stelle kann es aber zu Krebs oder anderen Krankheiten führen.
Es ist ersichtlich, dass eine Gentherapie ein langer Prozess ist, der von Fall zu Fall individuell zu gestalten ist und jedes Mal neue Herausforderungen mit sich bringt. Dennoch sind bereits erste Erfolge zu verzeichnen, so ist es beispielsweise italienischen Forschern gelungen, drei in der Jugend erblindeten Menschen zu helfen. Angeboren war allen Dreien ein Gendefekt, der mithilfe eines gesunden Gens, das hinter die Netzhaut gespritzt wurde, ausgeglichen werden sollte. Nach der Behandlung konnten die Drei wieder sehen und sich selbstständig orientieren. Ebenso ist es gelungen, eine Immunantwort bei Kindern wieder zu aktivieren, die kein funktionsfähiges Immunsystem hatten. Auch eine Rot-Grün-Blindheit bei erwachsenen Affen ließ sich durch eine Gentherapie heilen. Die Methode soll Menschen mit Farbenblindheit helfen. Allerdings werden vorerst die Langzeitfolgen beobachtet. Neuste Forschungen beschäftigen sich mit der Heilung von Parkinson und verschiedenen Krankheiten des Immunsystems.
Die einfachste der drei Möglichkeiten einer Gentherapie ist das Hinzufügen eines nicht vorhandenen oder Ersetzen eines defekten Gens. Dies geht transient, d.h. die Gene werden über Plasmide nur für kurze Zeit in die Zellen eingebracht und bleiben darin, solange ein Selektionsdruck angewendet wird, der nur die Zellen überleben lässt, die dieses Gen besitzen. Wenn der Druck entfernt wird, wird das Plasmid und damit die Gene wieder verstoßen. Eine andere Möglichkeit besteht darin, die neuen Gene stabil ins vorhandene Genom einzubauen, dabei bleiben sie für den Rest des zellulären Lebens vorhanden und aktiv und können fortwährend den Defekt korrigieren, ohne dass ein Selektionsdruck angewendet werden muss.
Gene in ein bestimmtes Gewebe einzubringen ist eine große Herausforderung. Dazu werden derzeit Viren verwendet, vor allem sogenannte adeno-assoziierte Viren (AAV). Das klingt auf den ersten Blick erstaunlich, denn Viren werden mit Krankheit verbunden und nicht mit Heilung. Tatsächlich ist es so, dass eine bestimmte Eigenschaft der Viren bei dieser Therapie von enormer Bedeutung ist. Viren sind nämlich in der Lage, Zellen zu infizieren, teilweise auch nur bestimmtes Gewebe, sie können also für die gewebespezifische Infektion genutzt werden. Mit der Infektion können sie das genetische Material für die Behandlung einer Krankheit, was sie mitbringen, in den Zellen freisetzen. So schafft man es die Gene auf eine äußerst schonende Art und Weise in die Zellen zu bringen. Krank wird man durch das Virus nicht, denn es ist so weit verändert, dass es sich nicht mehr vermehrt und auch keinen Schaden anrichten kann.
Es ist ebenfalls möglich die genetische Information zur Therapie von Krankheiten so zu designen, dass sie auch nur in einem bestimmten Gewebe aktiv ist, sodass sie nur dort etwas verändert, wo es notwendig ist. Wenn die genetische Information erst einmal in die Zelle gelangt ist, beginnt die zweite Herausforderung. Damit diese auch in der Zelle verbleibt muss sie in das Genom eingebaut werden. Dies geschieht über den Prozess der homologen Rekombination, den die Zelle selber abwickelt, weil sie denkt, sie habe genetische Informationen verloren und müsse diese wieder ins Genom integrieren. Dabei weist die neu eingebrachte genetische Information Ähnlichkeiten mit einem bestimmten Ort auf einem Chromosom im Genom auf. Wenn die Zelle diesen Bereich erkennt, fügt sie die neue genetische Information dort ein. Wenn nicht, wird das neue Genmaterial in der Zelle abgebaut. Das Problem dabei ist, dass dieser Prozess nicht immer gut funktioniert und das Genom von jedem Menschen anders ist. Das heißt, das neue genetische Material, das Viren in die Zelle eingeschleust haben, wird nicht immer an der gleichen Stelle eingefügt. An der falschen Stelle kann es aber zu Krebs oder anderen Krankheiten führen.
Es ist ersichtlich, dass eine Gentherapie ein langer Prozess ist, der von Fall zu Fall individuell zu gestalten ist und jedes Mal neue Herausforderungen mit sich bringt. Dennoch sind bereits erste Erfolge zu verzeichnen, so ist es beispielsweise italienischen Forschern gelungen, drei in der Jugend erblindeten Menschen zu helfen. Angeboren war allen Dreien ein Gendefekt, der mithilfe eines gesunden Gens, das hinter die Netzhaut gespritzt wurde, ausgeglichen werden sollte. Nach der Behandlung konnten die Drei wieder sehen und sich selbstständig orientieren. Ebenso ist es gelungen, eine Immunantwort bei Kindern wieder zu aktivieren, die kein funktionsfähiges Immunsystem hatten. Auch eine Rot-Grün-Blindheit bei erwachsenen Affen ließ sich durch eine Gentherapie heilen. Die Methode soll Menschen mit Farbenblindheit helfen. Allerdings werden vorerst die Langzeitfolgen beobachtet. Neuste Forschungen beschäftigen sich mit der Heilung von Parkinson und verschiedenen Krankheiten des Immunsystems.
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